Los tratamientos con una molécula especial (Emicizumab) cuyo uso se está aprobando por fases en América latina están incrementando las opciones de mejorar la calidad de vida de los enfermos de hemofilia, coincidieron diversos especialistas en un foro celebrado esta semana en Cali (Colombia).
"Ha habido estudios nuevos donde han salido nuevas moléculas que se pueden utilizar. Tenemos moléculas como los anticuerpos monoclonales (tipo de proteína producida en laboratorio que se puede unir a una sustancia del cuerpo) y también se tiene la terapia genética donde se están haciendo avances muy interesantes para la hemofilia A y B", explicó en una entrevista con Efe Miguel Antonio Escobar, director médico del Centro de Investigaciones de la Universidad de Texas.
Existen en el mundo alrededor de 500.000 personas que padecen hemofilia, una enfermedad que consiste en la ausencia de una proteína en sangre que permite la coagulación.
Para la hemofilia A, que constituye el 85% de los casos, existe la carencia del llamado factor VIII y para la B (la que padece el 15% restante), existen porcentajes bajos o inexistentes del factor IX.
Para que la coagulación de la sangre sea posible deben intervenir un total de 13 factores de forma conjunta.
"Hay que pensar en la coagulación como si fuera una sinfonía. Si falta una parte, eso no funciona bien", cuenta Escobar, que se desempeña como hematólogo del Centro de Hemofilia y Trombofilia de los Estados del Golfo de la Universidad de Texas (EEUU).
"Una de las moléculas (Emicizumab) ha sido recientemente aprobada. Los estudios clínicos demostraron que es muy segura y efectiva desde el punto de vista médico. Previene sangrados que es la meta que tenemos en pacientes hemofílicos", detalló Escobar.
Daniel Ciriano, director médico de Roche, la farmacéutica que desarrolló la molécula, explicó a Efe que se va a administrar a pacientes que desarrollan inhibidores al factor VIII de coagulación.
"Hoy en día reemplazamos el factor VIII con un factor VIII que no produce el cuerpo. La administración continua hace que un 30% de los pacientes desarrollen anticuerpos que lo bloquean, lo inactivan (al factor VIII)", agregó.
El nuevo tratamiento logra que los pacientes con inhibidores desarrollados funcione y que la tasa anual de sangrado se controle.
"En pacientes tratados con la molécula, la tasa anual de sangrado se reduce a casi cero", detalló Ciriano.
La calidad de vida de los pacientes y la adherencia al tratamiento mejora también, ya que las personas, incluidos los niños, no deberán inyectarse dos o tres veces por semana para suministrarse el factor que les hace falta.
"Cuando las inyecciones son una vez por semana, y hoy los estudios están demostrando que podrán hacerse cada dos o cuatro semanas, estos son beneficios apreciados por los pacientes", precisó.
Escobar apuntó también que ya se encuentran en fase de estudios clínicos algunas de las llamadas "terapias génicas" que consisten en "escoger un vector, el adeno asociado 8, al que se le hacen cambios genéticos".
"Después se inyecta en el individuo que padece hemofilia y el hígado logra producir el factor VIII o IX", detalló el especialista.
La hemofilia es una enfermedad genética que afecta a la población masculina (99% de los casos) y se transmite de madres a hijos. Hasta 1937 la esperanza de vida de un hemofílico era de 13 años. Hoy en día el promedio fluctúa entre los 65 y los 70 años.
> 58.000 en la región
En América latina se calcula que existen unos 58.000 casos, de los cuales el 52% aún no han sido diagnosticados. Para combatir el subdiagnóstico la federación trabaja con los países de la región donde han encontrado disparidades en cuanto a los datos. "Guatemala, Bolivia y Paraguay son los que tienen mayor cantidad de subregistros. Buen registro tenemos en Brasil, Argentina, Venezuela, Costa Rica, Chile y Panamá", afirmó César Garrido, miembro de la junta directiva de la Federación Mundial de Hemofilia, organización internacional sin fines de lucro establecida en 1963.