Cinco hospitales de distintas provincias iniciaron el ensayo clínico de fase II del primer tratamiento del mundo contra el Síndrome Urémico Hemolítico (SUH), un desarrollo de científicos argentinos contra esta enfermedad que cada año produce la hospitalización de entre 400 y 500 niños y niñas en el país, de los cuales la mitad puede quedar con secuelas el resto de su vida.
"En 2018 superamos con éxito la fase 1 que realizamos en el Hospital Italiano. Fue un estudio en adultos voluntarios; luego de esto Anmat autorizó el ensayo clínico en niños, que son los más afectados por la enfermedad, pero lo tuvimos que interrumpir por la pandemia y ahora lo retomamos", contó a Télam Linus Spatz, biólogo y director de Inmunova, la empresa biotecnológica que desarrolló el fármaco.
Por su parte, Alejandro Balestracci, médico pediatra de la Unidad de Nefrología del Hospital Elizalde, quien trató ya al primer paciente sin que se registraran efectos adversos, sostuvo que "estamos muy entusiasmados de participar en este estudio para evaluar la eficacia de un medicamento que permita lograr que el cuadro clínico del SUH sea más leve". Y recordó que "en caso de demostrarse la efectividad, será el primer tratamiento en el mundo para esta enfermedad".
Según explicó Spatz, el ensayo busca evaluar la eficacia y seguridad del tratamiento desarrollado por Inmunova en al menos 100 niños entre 8 y 12 años que se encuentren internados con diagnóstico reciente de SUH.
En esta etapa de la investigación, todos los participantes del ensayo recibirán el medicamento, que se administra por vía endovenosa a través de un suero, junto con los cuidados habituales dentro del estándar de atención hospitalaria para esta enfermedad.
"El tratamiento es un suero que contiene anticuerpos policlonales contra la toxina Shiga producida por la bacteria Escherichia coli que es la causante de la enfermedad", señaló Spatz. Y continuó: "Para el desarrollo de este suero investigamos durante muchos años la toxina hasta que logramos producir, junto a investigadores del Conicet, una molécula que puede ser inyectada en animales sin generar daño, al igual que cualquier vacuna. Como respuesta los animales generaron una enorme cantidad de anticuerpos neutralizantes". Estos anticuerpos fueron fraccionados mediante procesos biotecnológicos hasta obtener sólo los fragmentos que van dirigidos contra la toxina, los que luego se purifican y formulan en el laboratorio para obtener el medicamento.
"Si se supera con éxito la fase 2, se pasaría a una fase 3, en la cual se busca probar la eficacia del tratamiento en más pacientes.
La bacteria Escherichia coli puede estar presente en la carne pero también en frutas, verduras, leche sin pasteurizar e incluso en el agua. Según informa el Ministerio de Salud, los síntomas del SUH son vómitos, irritabilidad y, en algunos casos, convulsiones (como parte de un compromiso neurológico de grado variable); siempre requiere hospitalización y puede llevar a la muerte. Este cuadro es precedido por síntomas digestivos que se presentan durante la semana previa: diarrea o diarrea con sangre, por lo que ante estos síntomas siempre hay que acudir a un centro médico.
Según la Organización Mundial de la Salud (OMS), la Argentina tiene la mayor incidencia mundial de SUH en menores de 5 años: esta enfermedad afecta entre 400 y 500 niños y niñas anualmente en el país; la mitad de ellos puede sufrir formas más graves, con un rápido deterioro de la función renal con secuelas de por vida. Estos casos requieren de internaciones prolongadas y pueden necesitar diálisis para ayudar al riñón dañado a filtrar los desechos y líquidos. Se estima que cada año mueren en el país un 3% de los niños que desarrollaron el SUH. Además, es la primera causa de insuficiencia renal aguda en pediatría, y el origen de aproximadamente el 20% de los trasplantes de riñón en niños y adolescentes.